Tag: spierziekte van Duchenne

Ziekte van Duchenne of spierdystrofie (DMD)

Duchenne spierdystrofie (DMD) is een aandoening die leidt tot toenemende spierzwakte in het skelet- en hartspierweefsel. De symptomen beginnen meestal rond de leeftijd van 2 tot 4 jaar en de aandoening treft voornamelijk jongens. Er is momenteel geen genezing, dus de behandeling richt zich op het verlichten van symptomen en het verbeteren van de levenskwaliteit.…

Succesfactoren bij het ontwikkelen van therapieën voor zeldzame ziekten

Onderzoekers die een behandeling ontwikkelen voor een zeldzame ziekte, zouden van begin af aan moeten samenwerken met patiëntvertegenwoordigers en toezichthouders. Nieuwe therapieën kunnen dan mogelijk sneller op de markt komen.