Nieuwe gentherapie wordt mogelijk bij kinderen met een zeer zeldzame stofwisselingsziekte (MLD). MLD is een ernstige genetische ziekte, veroorzaakt door een fout in het DNA. Deze gentherapie is de enige effectieve behandeling voor de ernstige varianten van MLD waarbij kinderen snel achteruitgaan.
De Nederlandse overheid vergoedt sinds kort deze therapie voor patiënten die nog geen symptomen hebben.
Jonge kinderen met de zeldzame stofwisselingsziekte Metachromatische leukodystrofie (MDL) kunnen nu overleven dankzij deze nieuwe behandeling. De gentherapie is ontwikkeld in Milaan door academische centra en een farmaceutisch bedrijf. Het gaat om een eenmalige behandeling met het product ‘Libmeldy’. De vergoeding geldt voor kinderen met een ernstige vorm die nog geen symptomen hebben. Voor patiënten met al wel verschijnselen zal worden onderzocht of deze via een voorwaardelijke toegang behandeld kunnen gaan worden.
Amsterdam UMC en UMC Utrecht hebben samengewerkt om de toegang tot deze behandeling mogelijk te maken.
Lees hier het volledige artikel.