Na een enkele behandeling met een CRISPR-Cas9-infuus hoeft een groep patiënten hun dagelijkse medicijnen niet meer te nemen. De 10 patiënten uit Nieuw-Zeeland, Nederland en het Verenigd Koninkrijk hebben erfelijk angio oedeem, een aandoening die wordt gekenmerkt door ernstige, pijnlijke en plotseling opkomende zwellingen, soms met de dood tot gevolg.
Arts-onderzoekers van Amsterdam UMC, de University of Auckland, en Cambridge University Hospitals hebben nu met succes de eerste 10 patiënten behandeld met de therapie, waarbij een stukje DNA uit de cellen wordt ‘geknipt’.
De tussentijdse resultaten zijn verschenen in New England Journal of Medicine.
Internist Danny Cohn van de afdeling Vasculaire geneeskunde van Amsterdam UMC noemt de resultaten een belangrijke stap op weg naar genezing voor deze groep patiënten. “We zijn nog nooit zo dicht bij het ultieme behandelingsdoel geweest: een normaal leven voor patiënten met hereditair angio-oedeem (HAE). Met deze therapie hopen we de ziekte volledig onder controle te krijgen”, aldus Cohn.
De patiënten, onder wie 2 in Nederland, kregen eenmalig een 2 tot 4 uur durende behandeling met een infuus. Er waren geen ernstige of blijvende bijwerkingen. Sindsdien zijn de patiënten nog steeds van de medicijnen af die ze anders hun hele leven zouden moeten blijven gebruiken. Ze worden nog 15 jaar nauwlettend gevolgd om de veiligheid en werkzaamheid ook op de lange termijn te beoordelen.
Lees hier het volledige artikel.