Blauwdruk voor nieuwe behandelingen bij zeldzame ziektes.
Een grote internationale samenwerking brengt een mogelijke behandeling voor het syndroom van Leigh dichterbij. Onderzoek toont aan dat een bestaand medicijn, dat onder meer wordt gebruikt bij longproblemen in kinderen en erectiestoornissen bij volwassenen, gunstige effecten heeft op symptomen van deze zeldzame ziekte. Tot nu toe bestaat er geen werkzame therapie voor patiënten met dit syndroom. Deze resultaten bieden aanknopingspunten voor vergelijkbaar onderzoek bij andere zeldzame aandoeningen.
Het syndroom van Leigh is een zeldzame aandoening waarbij cellen onvoldoende energie kunnen produceren, door een probleem in de mitochondriën, de energiefabriekjes van onze cellen. Vaak krijgen kinderen al in hun eerste levensjaren klachten, zoals achterblijvende of achteruitgaande ontwikkeling, spierzwakte, epilepsie en bewegingsproblemen. De ziekte is progressief en veel patiënten overlijden op jonge leeftijd. Er bestaat momenteel geen therapie die de ziekte afremt of geneest, de behandeling bestaat uit symptoombestrijding en ondersteuning.
Lees hier het volledige artikel.