Medicijnen voor 2 zeldzame aandoeningen kunnen vergoed worden uit het basispakket van de zorgverzekering, maar alleen voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs. Dat adviseert Zorginstituut Nederland aan minister Jansen van Volksgezondheid, Welzijn en Sport. Het gaat om exagamglogene autotemcel (exa-cel; Casgevy®) voor de behandeling van de erfelijke bloedarmoede TDT en om omaveloxolon (Skyclarys®) voor de behandeling…
