Sommige aandoeningen zijn zo zeldzaam dat voor deze patiënten geen uitzicht is op behandeling. Om deze groep toch te helpen heeft onderzoeker Willeke van Roon een centrum opgericht dat RNA-therapieën op maat ontwikkelt voor patiënten met zeldzame erfelijke oog- en hersenaandoeningen.
Van Roon is per 1 oktober 2021 benoemd tot Leidse hoogleraar Humane Genetica, in het bijzonder translationele studies van neurodegeneratieve aandoeningen.
“Mijn hele wetenschappelijke carrière werk ik al aan erfelijke hersenaandoeningen die veroorzaakt worden door schadelijke eiwitten. Samen met collega’s bestudeer ik de onderliggende ziektemechanismen en ontwikkelen we, vaak samen met bedrijven, therapieën die aangrijpen op het recept van deze eiwitten, namelijk het RNA”, vertelt Van Roon. Het doel van deze therapieën is om het recept zo te veranderen dat het eiwit minder schadelijk wordt.
Lees hier het volledige artikel.