Medicijnen voor 2 zeldzame aandoeningen kunnen vergoed worden uit het basispakket van de zorgverzekering, maar alleen voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs. Dat adviseert Zorginstituut Nederland aan minister Jansen van Volksgezondheid, Welzijn en Sport.
Het gaat om exagamglogene autotemcel (exa-cel; Casgevy®) voor de behandeling van de erfelijke bloedarmoede TDT en om omaveloxolon (Skyclarys®) voor de behandeling van ataxie van Friedreich. De prijsdaling is nodig, zodat de gezondheidswinst voor patiënten in goede verhouding staat met de kosten voor de samenleving.
Groot effect voor de erfelijke bloedarmoede TDT
Het medicijn exa-cel heeft een groot effect bij de behandeling van mensen vanaf 12 jaar met de erfelijke bloedarmoede TDT, voor wie geen stamceldonor beschikbaar is. TDT staat voor transfusieafhankelijke bèta-thalassemie. Mensen met TDT hebben een tekort aan het eiwit hemoglobine, waardoor zij zich moe en zwak kunnen voelen en er bleek uitzien. Ook kunnen er ernstige complicaties optreden. Meer dan de helft van de patiënten overlijdt voor zij 50 jaar zijn. Mensen met TDT zijn levenslang afhankelijk van bloedtransfusies waarvoor zij elke 3 tot 4 weken naar het ziekenhuis moeten.
Lees hier het volledige artikel.