Gentherapie staat weer volop in de belangstelling na de wonderbaarlijke behandeling van een baby. Hoe nauwkeurig is deze ‘genetische chirurgie’, en hoe erg is het als er iets misgaat?
Het nieuws over de wonderbaarlijke behandeling van baby KJ Muldoon ging dit jaar de wereld over. Het Amerikaanse ventje werd geboren met een ernstige en zeldzame stofwisselingsziekte. Ammoniak hoopte zich op in zijn bloed. Dat is giftig, onder meer voor de hersenen, en kan daar grote schade veroorzaken. De baby’s die met deze ziekte geboren worden, overlijden in de helft van de gevallen binnen een week.
Maar KJ leeft. Hij werd afgelopen mei uit het ziekenhuis ontslagen. Foto’s van een lachende en mollige baby van tien maanden oud werden verspreid. Hij kreeg dit voorjaar in het ziekenhuis van Philadelphia een op maat gemaakte gentherapie. Artsen en onderzoekers maakten een persoonlijk medicijn voor hem, dat de mutatie corrigeerde die in zijn DNA voor deze ziekte zorgde. Dat medicijn kreeg hij via infuus toegediend.
De artsen gebruikten voor zijn therapie een technologie die voortbouwt op Crispr-Cas. Dat is de genetische methode die gebruikt kan worden om het DNA van mensen, dieren en planten te wijzigen. Puur natuur, zou je kunnen zeggen: bacteriën in ons lijf gebruiken deze techniek om genetisch materiaal van virussen kapot te knippen. Wetenschappers Jennifer Doudna en Emmanuelle Charpentier doorzagen die methode en maakten hem in 2012 geschikt voor gebruik bij mensen.
Lees hier het volledige artikel.