Als je last hebt van een zeldzame erfelijke aandoening, is het nu vaak nog pech. Maar dat verandert wellicht met gentherapie. Hoe werkt dat en wat is dat precies?
Stel je voor: je bent ziek. Niet omdat je geveld bent door een griepje dat binnen een paar dagen weer over is. Je hebt de pech dat je een zeldzame erfelijke aandoening hebt. Jarenlang was zo’n aandoening dan niet te genezen en kreeg je te maken met medicijnen die op z’n hoogst je aandoening wat minder erg maakte. Maar dat verandert misschien binnenkort. Hoe zit dat?
Stel je nu eens voor dat je deze ziekte kunt genezen door heel gericht het DNA aan te passen dat de ziekte veroorzaakt. Artsen zijn nu druk bezig met het onderzoeken van deze mogelijkheid. Volgens de American Society of Gene & Cell Therapy zijn er zo’n 2155 gentherapieën op dit moment in een fase van ontwikkeling, van onderzoek in het lab tot en met studies in mensen.
Lees hier het volledige artikel.