Wetenschappelijke doorbraak gentherapie bij taaislijmziekte

Britse onderzoekers hebben met hun studie naar gentherapie bij taaislijmziekte een wetenschappelijke doorbraak behaald. Voor het eerst levert de theorie, het vervangen van het zieke gen, resultaat op in de praktijk. Gerard Koppelman, professor kinderlongziekten in het CF centrum van het UMC Groningen, is enthousiast over de bijzondere bevindingen.

De theorie hoe taaislijmziekte (ook cystic fibrosis of CF genoemd) te behandelen ligt volgens professor Koppelman voor de hand: ,,Taaislijmziekte wordt veroorzaakt door één afwijkend gen, dus moet je proberen dat te repareren.” Maar gentherapie heeft zich bij de longziekte nog niet eerder in de praktijk bewezen. ,,Dit is voor het eerst dat er überhaupt een effect van gentherapie wordt gezien”, zegt Koppelman.

De studie levert volgens hem absoluut bewijs dat dit type behandeling patiënten zou kunnen gaan helpen. En dat is hard nodig. Want hoewel er heel veel goeds gebeurt op het gebied van behandelingen voor taaislijmziekte, waardoor de ziekte steeds beter behandeld kan worden, is het nog altijd een heel ernstige aandoening, aldus de professor.

Lees hier het volledige artikel.