Tag: zeldzame ziekten

In Amsterdam UMC is elke dag zeldzame-ziektedag

Gisteren was het ‘Rare Disease Day’ ofwel zeldzame-ziektedag, de jaarlijkse wereldwijde bewustwordingsdag voor alle soorten zeldzame ziekten. Sommige aandoeningen zijn zo zeldzaam, dat er maar enkele patiënten in Nederland zijn. Maar er bestaan zoveel verschillende zeldzame aandoeningen dat in totaal bijna een miljoen Nederlanders aan een zeldzame aandoening lijden.

Op de bres voor gentherapieën zeldzame ziekten

‘Als wij er niet over beginnen, wie dan wel?’ dat dacht professor Arjan Lankester, kinderarts/immunoloog in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en hoogleraar kindergeneeskunde, op het moment dat verschillende gentherapieën voor zeldzame ziekten niet langer beschikbaar dreigden te komen voor patiënten terwijl de therapieën uiterst effectief zijn. Tijd voor actie.