Hemofilie, een genetische bloedstollingsziekte, veroorzaakt bij patiënten frequente en oncontroleerbare bloedingen waardoor opvolging en behandelingen noodzakelijk zijn. De impact op de levenskwaliteit is groot. Gentherapie, een hoopvolle medische behandeling die genetische defecten aanpakt, wordt geprezen als een langverwachte life changer.