Gentherapie is succesvol in de behandeling van bloederziekte hemofilie B. Dat blijkt uit de resultaten van een studie die 24 februari verscheen in de New England Journal of Medicine. Inmiddels zijn er zes hemofiliepatiënten met gentherapie behandeld in het Erasmus MC, waarvan twee binnen deze studie. ‘Met gentherapie lijkt hemofilie B te genezen.’ Patiënten met…
Tag: stollingsfactor IX
Eerste succes gentherapie bij hemofiliepatiënt
Voor het eerst is bij een hemofiliepatiënt in Nederland succes geboekt met gentherapie. De patiënt is niet genezen, maar de ziekte is daardoor voorlopig teruggebracht van een ernstige naar een milde vorm. Dat maakt een enorm verschil: in plaats van twee keer per week een bloedtransfusie met stollingsfactor IX is er slechts in uitzonderlijke situaties…