Het geneesmiddel risdiplam (merknaam: Evrysdi) wordt per 1 juli toegelaten tot het verzekerd pakket van de zorgverzekering. Het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport heeft met de registratiehouder een akkoord bereikt over een acceptabele prijs voor een behandeling.
Tag: spinale musculaire atrofie (SMA)
‘Maak nieuw beleid rondom dure geneesmiddelen’
Nieuwe technologieën, zoals RNA- en gentherapie, leiden steeds vaker tot medicijnen voor zeldzame ziekten. Helaas vraagt de farmaceutische industrie meestal exorbitant hoge bedragen voor dit soort medicijnen. Een eenmalige behandeling van een kind met de spierziekte SMA kost bijvoorbeeld zo’n 2 miljoen euro.
Positief advies voor behandeling ernstige spierziekte SMA
Het Europees medicijnagentschap EMA heeft, onder voorwaarden, een positief advies gegeven voor het op de markt toelaten van Zolgensma. Dat is een gentherapie voor de behandeling van heel jonge kinderen met spinale musculaire atrofie (SMA), een zeer ernstige spierziekte.