Voor het eerst is bij een hemofiliepatiënt in Nederland succes geboekt met gentherapie. De patiënt is niet genezen, maar de ziekte is daardoor voorlopig teruggebracht van een ernstige naar een milde vorm. Dat maakt een enorm verschil: in plaats van twee keer per week een bloedtransfusie met stollingsfactor IX is er slechts in uitzonderlijke situaties…
Het laatste nieuws van uw vereniging … al 45 JAAR!