Hemofilie, een genetische bloedstollingsziekte, veroorzaakt bij patiënten frequente en oncontroleerbare bloedingen waardoor opvolging en behandelingen noodzakelijk zijn. De impact op de levenskwaliteit is groot. Gentherapie, een hoopvolle medische behandeling die genetische defecten aanpakt, wordt geprezen als een langverwachte life changer.
Tag: Gentherapie
Nieuwe gentherapie voor kinderen met zeldzame stofwisselingsziekte MLD
Nieuwe gentherapie wordt mogelijk bij kinderen met een zeer zeldzame stofwisselingsziekte (MLD). MLD is een ernstige genetische ziekte, veroorzaakt door een fout in het DNA. Deze gentherapie is de enige effectieve behandeling voor de ernstige varianten van MLD waarbij kinderen snel achteruitgaan.
Ruim 5 miljoen voor cel- en gentherapie
Het nieuw nationaal platform DARE-NL heeft een subsidie van €5,3 miljoen ontvangen van KWF Kankerbestrijding. Trudy Straetemans van het UMC Utrecht is de trekker van het platform. Immunoloog Harry Dolstra van het Radboudumc is een van de medeaanvragers. DARE-NL gaat de beschikbaarheid van celtherapie en gentherapie verbeteren. Zo kunnen meer patiënten gebruik gaan maken van…