Bij patiënten met de ziekte van Duchenne mist het eiwit dystrofine. Dat dit eiwit niet wordt aangemaakt komt door een typfoutje in hun DNA. Exon-skipping biedt een oplossing, waarbij voor een groot deel van de patiënten een gedeeltelijk functionerend dystrofine kan worden geproduceerd.
Het laatste nieuws van uw vereniging … al 45 JAAR!