Cel- en gentherapieën bieden de mogelijkheid om verwoestende ziektes te behandelen, voorkomen en genezen door de onderliggende genetische oorzaken aan te pakken. Toch wordt hun ontwikkeling vaak belemmerd door hoge kosten en complexe productieprocessen, grotendeels vanwege de beperkte toegang tot geavanceerde productiemethoden. Het LUMC, NecstGen, NTrans Technologies en Divvly ontvangen samen 10 miljoen euro via…
Tag: Duchenne spierdystrofie
Duchenne-congres: confronterend een inspirerend
Op 3 juni vond het Duchenne Parent Project (DPP)-congres plaats in Burgers’ Zoo in Arnhem. DPP is een stichting van en voor ouders van patiënten met Duchenne, een zeldzame spierziekte.
Ontwikkeling gentherapieën voor twee zeldzame spierziekten krijgt financiële impuls
Twee projecten op het gebied van zeldzame spierziekten van onderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) krijgen een subsidie van het Prinses Beatrix Spierfonds. De projecten focussen op twee verschillende spierziekten, namelijk Duchenne spierdystrofie en FSHD, maar hun doel is hetzelfde: het ontwikkelen van een gentherapie die de ziekteprogressie kan afremmen of stoppen.