Onderzoekers die een behandeling ontwikkelen voor een zeldzame ziekte, zouden van begin af aan moeten samenwerken met patiëntvertegenwoordigers en toezichthouders. Nieuwe therapieën kunnen dan mogelijk sneller op de markt komen.
Dit stelt prof. Annemieke Aartsma-Rus van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC). Samen met andere onderzoekers, vertegenwoordigers van patiëntenorganisaties, het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en farmaceutische bedrijven publiceerde ze een beleidsvisie in Lancet Neurology. Daarin verwerkte ze haar ervaringen bij het ontwikkelen van therapieën voor de spierziekte van Duchenne.
Valkuilen
Onderzoek doen naar zeldzame ziekten is lastig. Er zijn per definitie weinig patiënten en er is vaak minder geld beschikbaar dan voor veelvoorkomende ziekten. Maar er zijn nog meer obstakels. “Wij wilden onze ervaringen delen om te voorkomen dat anderen dezelfde fouten maken als wij”, vertelt Aartsma-Rus. Ze licht toe wat er niet goed ging. “We werkten allemaal heel hard aan een therapie, maar uiteindelijk misten we de tools om het effect van onze behandeling te evalueren. Daarvoor moet namelijk het natuurlijk beloop – oftewel: hoe doen patiënten het zónder therapie – bekend zijn.”
Onderzoek doen naar zeldzame ziekten is lastig. Er zijn per definitie weinig patiënten en er is vaak minder geld beschikbaar dan voor veelvoorkomende ziekten. Maar er zijn nog meer obstakels. “Wij wilden onze ervaringen delen om te voorkomen dat anderen dezelfde fouten maken als wij”, vertelt Aartsma-Rus. Ze licht toe wat er niet goed ging. “We werkten allemaal heel hard aan een therapie, maar uiteindelijk misten we de tools om het effect van onze behandeling te evalueren. Daarvoor moet namelijk het natuurlijk beloop – oftewel: hoe doen patiënten het zónder therapie – bekend zijn.”
Lees hier het volledige artikel.