Ongeveer 1 miljoen mensen in Nederland hebben een zeldzame aandoening met vaak ingrijpende gevolgen voor hun kwaliteit van leven en levensverwachting.
Op 3 juni is RARE-NL gestart; een samenwerking van Nederlandse initiatieven uit universitair medische centra en FAST. RARE-NL richt zich op geïntegreerd onderzoek naar de behandeling van zeldzame ziekten en op drug repurposing: het ontwikkelen van bestaande geneesmiddelen voor nieuwe indicaties.
De ontwikkeling van nieuwe therapieën voor zeldzame ziekten is uitdagend door de complexiteit, kleine patiëntenpopulaties, hoge risico’s voor de industrie met beperkte mogelijkheden om investeringen terug te verdienen, regelgevende obstakels en vaak hoge kosten voor de samenleving.
RARE-NL wil door bundeling van initiatieven een nationale infrastructuur creëren voor duurzame en betaalbare therapieën. Maatschappelijk verantwoorde publiek-private samenwerkingen staan hierbij centraal. Prof dr. Teun van Gelder hoopt dat RARE-NL het platform wordt waarin concreet richting wordt gegeven aan therapieontwikkeling van zeldzame ziekten en drug repurposing: herbestemming van bestaande geneesmiddelen voor andere aandoeningen dan waarvoor ze oorspronkelijk ontwikkeld zijn.
Lees hier het volledige artikel.