Dankzij een nieuwe methode, het Orphan Drug Access Protocol (ODAP), is het gelukt om in korte tijd prijsafspraken te maken voor een medicijn tegen een zeldzame ziekte, in dit geval een zeldzame vorm van ALS.
Overeenstemming krijgen over de vergoeding van dergelijke (dure) medicatie is vaak lastig, waardoor het lang duurt voordat patiënten toegang krijgen tot een mogelijk effectieve behandeling. Met ODAP kan dit maanden tot jaren eerder geregeld zijn.
Het medicijn dat dankzij ODAP vanaf 1 maart beschikbaar is, heet tofersen. Dit is een medicijn tegen een zeldzame erfelijke vorm van ALS, ongeveer 1-2% van de mensen met ALS lijdt aan deze vorm.
Obstakels beschikbaarheid nieuwe medicijnen
Vaak vormen de hoge kosten en onzekerheid over de (lange termijn) klinische effectiviteit van nieuwe medicijnen een obstakel om een beslissing over vergoeding te nemen. Dat speelt zeker bij nieuwe medicijnen voor zeldzame ziekten, die vaak extreem duur kunnen zijn. De ODAP-route regelt toegang en betaling van veelbelovende medicatie, terwijl tegelijkertijd aanvullende data over effect en bijwerkingen worden verzameld.
Lees hier het volledige artikel.