Wetenschappers en artsen van het Radboudumc en het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) starten gezamenlijk het Dutch Center for RNA Therapeutics (DCRT). Doel van dit nieuwe virtuele centrum is om RNA-therapie op maat te ontwikkelen voor patiënten met zeldzame genetische aandoeningen.
Het DCRT zal zich richten op RNA-therapie voor patiënten bij wie het aangedane weefsel via lokale toediening direct te behandelen is. De behandeling is gericht op progressieve oog- en hersen- en spierziekten. Het gaat om genetische ziektes en mutaties die zo zeldzaam zijn dat het voor farmaceutische bedrijven minder interessant is om te investeren in het ontwikkelen van een behandeling. Het DCRT is het eerste centrum in Europa dat RNA-therapie voor zeer zeldzame ziektes gaat ontwikkelen.
RNA-therapie
De meeste erfelijke ziektes worden veroorzaakt door fouten in het DNA, waardoor helemaal geen eiwitten of schadelijke eiwitten worden geproduceerd. Bij RNA-therapie worden zogenoemde antisense oligonucleotiden (AONs) gebruikt om de eiwitproductie te herstellen of om de hoeveelheid schadelijk eiwit te verminderen. Reeds ontstane schade wordt daarmee niet teruggedraaid, maar de voortgang van de ziekte wel geremd.
Lees hier het volledige artikel.