Goedgekeurde en geteste medicijnen tegen zeldzame ziekten blijken in de praktijk vaak niet te werken. Dat komt doordat de patiëntengroep te klein is en de ziekten doorgaans te ingewikkeld zijn om in een paar jaar vast te stellen of medicijnen aanslaan.
Dat concludeert onderzoeker Yvonne Schuller van Amsterdam UMC over de ‘weesgeneesmiddelen’, die regelmatig onderwerp zijn van maatschappelijk debat vanwege de exorbitant hoge prijzen die farmaceuten ervoor vragen.
Schuller onderzocht medicijnen tegen zeldzame kankers en stofwisselingsziekten, de twee soorten zeldzame ziekten waar het in de praktijk meestal om gaat. Ze ontdekte dat vier op de tien medicijnen tegen zeldzame tumorsoorten de overlevingskansen helemaal niet leken te vergroten, als ze op de markt waren. Voor de stofwisselingsziekten was zelfs van 62 procent onduidelijk of er wel een effect was. Daarvoor bekeek ze wetenschappelijke evaluaties in samenwerking met het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen en sprak ze met klinisch experts en patiënten.
Lees hier het volledige artikel.