Onderzoekers van het Erasmus MC zijn een nieuwe studie gestart naar een geneesmiddel tegen een zeldzame schildklierziekte. Het gaat om een bestaand molecuul waarvan de onderzoekers hebben ontdekt dat het werkt tegen de ziekte.
Dat het gunstige effecten heeft op het lichaam van een patiënt staat vast. Nu willen de onderzoekers weten of dat geneesmiddel ook een positief effect heeft op de hersenen van heel jonge patiënten.
Allan-Herndon-Dudley
Het gaat om het Allan-Herndon-Dudley Syndroom (AHDS), een aandoening die bij 1 op de 70.000 kinderen voorkomt, en alleen bij jongens. Door een te hoog gehalte van het schildklierhormoon T3 in het bloed ontstaan allerlei problemen. De jongens hebben een hoge hartslag, ernstig ondergewicht en nauwelijks spieren. Ze zijn bijna allemaal afhankelijk van een rolstoel en hebben dikwijls de cognitieve ontwikkeling van een kind van drie maanden.
Het middel van de nieuwe studie, Triac genaamd, heeft een positief effect op het gehalte van het schildklierhormoon T3. Bij alle kinderen en volwassenen die aan een eerdere studie naar Triac deelnamen, zagen de onderzoekers dat de sterk verhoogde T3 concentratie in het bloed snel en volkomen normaliseerde. Dit had allerlei positieve gevolgen, zoals verbetering van het gewicht, hartritme en bloeddruk.
Lees hier het volledige artikel.