Veelbelovende geneesmiddelen voor zeldzame niet-oncologische ziekten komen sneller en op een gecontroleerde manier beschikbaar voor patiënten door een nieuw protocol: het Orphan Drug Access Protocol (ODAP). De testfase van ODAP begint met een geneesmiddel voor een zeldzame erfelijke nierziekte.
Medicijn voor de Maatschappij, platform voor de beschikbaarheid van medicijnen voor zeldzame ziekten en een initiatief van Amsterdam UMC, coördineert de testfase.
Het protocol ODAP is bedoeld voor nieuwe, veelbelovende geneesmiddelen voor de behandeling van zeer zeldzame, niet-oncologische aandoeningen. Deze medicijnen, weesgeneesmiddelen genoemd, doorlopen na goedkeuring door de EMA (European Medicines Agency), een lange procedure voordat ze beschikbaar komen voor patiënten. Ze worden namelijk pas vergoed uit de basisverzekering als de effectiviteit en veiligheid voldoende bewezen zijn. Maar dat traject duurt vaak lang. De ODAP-toegangsroute doorbreekt dat en regelt dat deze geneesmiddelen sneller beschikbaar komen voor patiënten op een gecontroleerde manier, dankzij goede afspraken over het gebruik, dataverzameling en betaling.
Lees hier het volledige artikel.