Gentherapie is succesvol in de behandeling van bloederziekte hemofilie B. Dat blijkt uit de resultaten van een studie die 24 februari verscheen in de New England Journal of Medicine. Inmiddels zijn er zes hemofiliepatiënten met gentherapie behandeld in het Erasmus MC, waarvan twee binnen deze studie. ‘Met gentherapie lijkt hemofilie B te genezen.’
Patiënten met hemofilie B maken door een DNA-mutatie minder stollingsfactor IX aan. Door dit tekort aan stollingsfactoren hebben ze grote kans op bloedingen in gewrichten en spieren. Hemofiliepatiënten krijgen daarom elke week stollingsfactoren toegediend via een infuus.
Gentherapie kan hier verandering in brengen. Deze therapie activeert de productie van stollingsfactoren al na één behandeling. De eerste onderzoeksresultaten zijn positief: in het Erasmus MC zijn in studieverband zes patiënten succesvol behandeld.
Toename stollingsfactoren
Hematoloog prof. dr. Frank Leebeek, een van de hoofdonderzoekers van de studie en voorzitter van de werkgroep gentherapie van de Nederlandse Vereniging van Hemofilie Behandelaars, is blij met de uitkomsten. ‘We zagen heel goede resultaten bij zes patiënten in het Erasmus MC. Bij alle patiënten werd factor IX aangemaakt en nam het aantal bloedingen af. Zij hoefden daardoor niet langer twee keer per week stollingsfactoren toe te dienen. We zagen ook dat de kwaliteit van leven toenam na de gentherapie’, aldus Leebeek.
Lees hier het volledige artikel.