De producent van Zolgensma, een middel tegen spinale musculaire atrofie (SMA), hield informatie over datamanipulatie achter tot na registratie van het middel door de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA.
Een maand na de markttoelating liet farmaceut AveXis aan de FDA weten dat er een probleem is met bepaalde gegevens die uit dierproeven kwamen. De FDA trekt het middel nog niet terug, maar overweegt welke maatregelen het zal nemen.
AveXis, overgenomen door Novartis, is het eerste bedrijf dat een gentherapie tegen SMA op de markt kreeg. Onasemnogene abeparvovec, beter bekend onder de iets minder onmogelijke merknaam Zolgensma, werd in mei toegelaten tot de Amerikaanse markt, voor de behandeling van SMA-patiënten onder de twee jaar. Het was al meteen berucht, omdat de behandeling 1,9 miljoen euro kost: het duurste geneesmiddel ooit.
Nu blijkt dus ook nog dat de farmaceut gegevens achterhield voor de FDA, want de zorgen over mogelijke datamanipulatie waren al voor mei bekend. Het gaat om gegevens die voortkwamen uit tests bij muizen, die van belang waren om de vergelijkbaarheid van versies van het middel die bij verschillende onderzoeken waren gebruikt na te gaan.
Lees hier het volledige artikel.