Belangrijke stap naar behandeling op maat.
Het blijkt mogelijk hemofilie doelmatiger te behandelen door medicijnen individueel te doseren. Artsen, wetenschappers en patiënten werken nu verder aan persoonsgerichte behandeling.
Hemofilie is een zeldzame genetische ziekte die vooral jongens treft, maar waarvan ook meisjes die drager zijn last kunnen ondervinden. Patiënten missen geheel of gedeeltelijk het stollingseiwit factor VIII of IX in hun bloed, waardoor ze bloedingen hebben in spieren en gewrichten, maar ook fors bloeden bij relatief kleine verwondingen, operaties of tandheelkundige ingrepen.
Grote impact
‘De afgelopen jaren hebben we met stollingsmedicijnen veel kunnen doen voor hemofiliepatiënten’, vertelt Marjon Cnossen, kinderarts-hematoloog in het Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis. ‘De opa’s van de kinderen met ernstige hemofilie die ik nu behandel werden in hun eigen jeugd vaak nog invalide. Tegenwoordig, met de huidige medicijnen, kunnen jongens met hemofilie volop sporten en een normaal leven leiden.’ Toch blijft hemofilie een ziekte met een grote impact op het leven van kinderen en hun ouders. Zo krijgen patiënten drie keer per week stollingsfactor geïnjecteerd in hun bloedvaten om bloedingen te voorkomen. Ook rondom operaties of kleine ingrepen hebben patiënten langdurige behandeling nodig. Dat is belastend voor hen en kost ook veel geld.
Lees hier het volledige artikel.