Studie toont mogelijk verbeterd zicht door nieuwe behandeling.
Het Radboudumc heeft, voor het eerst in Nederland, een patiënt met een specifieke vorm van de erfelijke oogziekte retinitis pigmentosa (RP) behandeld met een nieuwe vorm van experimentele gentherapie.
Bij de behandeling wordt een goed werkend gen onder het netvlies gespoten waardoor het de functie van een slecht werkend gen kan vervangen. Het doel is om met deze therapie blindheid te voorkomen. De behandeling is onderdeel van een internationale klinische studie, waar ook Amsterdam UMC bij betrokken is als Nederlands behandelcentrum voor gentherapie. Ook artsen in Amsterdam UMC gaan deze operatie binnenkort uitvoeren.
Specifiek voor het RPRG-gen is een nieuwe vorm van experimentele gentherapie ontwikkeld. De experimentele behandeling bestaat uit een ingreep onder narcose. Hierbij wordt het medicijn, dat bestaat uit een niet-ziekmakend virus met een goed werkend RPGR-gen, onder het netvlies gespoten. Dit goed werkende gen moet het zieke gen ter plekke vervangen. De patiënt mag na de ingreep naar huis en komt de volgende dag voor controle terug. In de periode na de ingreep blijft de patiënt onder controle van het klinisch onderzoeksteam om het verloop goed te kunnen volgen.
Lees hier het volledige artikel.