Biedt meer patiënten sneller toegang tot ontwerpmedicijnen

Meer patiënten met zeldzaam-levensbedreigende ziekten zoals ALS, Duchenne en Cystic Fibrosis moeten sneller toegang krijgen tot nog niet geregistreerde medicijnen. Tot die oproep komt Sjaak Vink, mede-oprichter van het patiëntenplatform myTomorrows.com. Volgens Vink moet niet alleen een beperkte groep streng geselecteerde patiënten sneller een ontwerpmedicijn kunnen gebruiken, maar ook patiënten die buiten de scherpe selectiecriteria van klinische studies vallen. ‘De bestaande wet- en regelgeving biedt daartoe volop ruimte, wat bovendien het innovatieproces in de medicijnontwikkeling zeker zal versnellen.’

Vink deed zijn oproep op de Dutch Life Sciences Conference, de bijeenkomst van de Nederlandse life sciences sector bij het Pivot Park Oss. Volgens Vink biedt zijn voorstel zowel de patiënt als de sector voordelen.

Jaarlijks krijgen gemiddeld 100.000 patiënten het predikaat uitbehandeld, waarvan het overgrote deel (40.000 – 50.000 personen) leiden aan een vorm van kanker. Van de 100.000 patiënten krijgt slechts 10 procent als klinische tester tot een ontwerpmedicijn. Volgens Vink laten industrie en medici hier kansen liggen. ‘Die mogen zich gerust wat leergieriger opstellen.’

Win-winsituatie
Ervaringen van een veel bredere groep patiënten met levensbedreigende aandoeningen zijn van onschatbare waarde bij de ontwikkeling van nieuwe medicijnen. Allereerst krijgen ernstig zieke patiënten, voor wie elke dag telt, weer perspectief. Vink: ‘Het gaat daarbij lang niet altijd alleen om eigenbelang, maar ook om de wens mee te werken aan een innovatieve doorbraak die de ziekte in de toekomst voor anderen draaglijker maakt.’

Daarnaast helpen deze patiëntenervaringen het innovatieproces te optimaliseren; effectiviteit of mogelijke omissies komen immers eerder aan het licht. Dit zal het ontwikkeltempo van medicijnen, de bijbehorende uitgaven en de investeringsbereidheid van kapitaalverstrekkers uitermate positief beïnvloeden. ‘Zeer waardevol, gezien de 12 tot 15 jaar ontwikkeltijd voor een nieuw geneesmiddel en de miljarden euro’s die daarmee gepaard gaan.’

Fast Prototyping
Dit zogeheten fast prototyping is binnen de farmaceutische industrie nog onbekend. Daarbij moet er natuurlijk altijd onderscheid worden gemaakt tussen relatief onschuldige aandoeningen zoals acne en levensbedreigende ziekten zoals kanker, ALS, Duchenne en Cystic Fibrosis.

‘Het stapelen van veiligheidseisen staat snelle innovatie in de weg,’ stelt Vink vast. ‘Die eisen vormen geen probleem bij onschuldige aandoeningen, maar bij levensbedreigende ziekten moet je veel sneller tot oplossingen kunnen komen als tijdens een klinische studie goede resultaten naar voren komen. Omgaan met de risico’s, het juist interpreteren van patiëntenervaringen en leren van de resultaten horen daarbij. ‘

Scherpere leercurve, minder paternalisme
Vink benadrukt dat hij met zijn oproep ethische grenzen respecteert. ‘De internationale wet- en regelgeving staat de verruiming die ik propageer toe. Het zijn vooral de farmaceutische industrie en de medici die de boot afhouden. Met een ruimer aanbod van data vanuit fast prototyping kunnen ze innovaties beduidend versnellen. Dat is nodig, want de leercurve is momenteel te laag.’

Daarnaast stelt Vink dat mensen die geen standaard behandelmogelijkheden meer hebben, prima in staat samen met hun behandelend arts een weloverwogen beslissing te nemen over een behandeling met een ontwerpmedicijn. ‘Het argument dat de patiënt tegen zichzelf in bescherming genomen moet worden is paternalistisch. Dat is echt niet meer van deze tijd.’

Over Dutch Life Sciences Conference
De Dutch Life Sciences Conference is het jaarlijkse netwerkevenement van de Nederlandse life sciences sector, waar bedrijven, kennisinstellingen en investeerders elkaar treffen rond internationale trends en ontwikkelingen en nieuwe zakelijke kansen. Ongeveer 350 vertegenwoordigers van het groeiende Nederlandse life sciences cluster (meer dan 350 bedrijven, omzet 18,7 miljard euro) en een toenemend aantal internationale deelnemers bezoeken jaarlijks de conferentie. De programma bestaat uit een investeerdersforum, plenaire lezingen, interactieve workshops, een informatiemarkt en netwerkmogelijkheden.

Over Pivot Park – Life Sciences Community Oss
Pivot Park is een inspirerende campus voor open innovatie in de life sciences. Voor starters én bestaande ondernemingen. Pivot Park – waartoe ook het Pivot park Screening Centre behoort – is in februari 2012 ontstaan uit een initiatief van het farmaceutische bedrijf MSD in nauwe samenwerking met vijf partners: provincie Noord-Brabant, de gemeente Oss, de Nederlandse ministeries van Economische Zaken en van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, en de Brabantse Ontwikkelings Maatschappij (BOM). Deze laatste is tevens 100% aandeelhouder van Pivot Park.

Bron: Pivotpark via ANP

Hieronder een filmpje van het patiëntenplatform myTomorrows.com.