Behandeling sclerodermie in zicht

Dr. Timothy Radstake, als reumatoloog/onderzoeker verbonden aan het UMC St Radboud en aan de Boston University of Medicine (USA), ontvangt van de Europese Unie een ERC Starting Grant van anderhalf miljoen euro voor zijn onderzoek naar de oorzaak en behandeling van sclerodermie.

Sclerodermie is een ernstige auto-immuunaandoening, met als kenmerk dat het bindweefsel van de huid en van interne organen zoals hart, maag en longen verlittekent en hard wordt. Officieel heet de ziekte systemische sclerose. De aandoening komt voor bij één op de tienduizend mensen en wordt gerekend tot de reumatische ziekten. Sclerodermie leidt vaak tot ernstige invaliditeit en vroege dood.

Fibroblasten
Naar de oorzaak van sclerodermie is lang gezocht in de belangrijkste cellen van het bindweefsel, de fibroblasten, die zich bij sclerodermiepatiënten abnormaal gedragen. De onderzoeksgroep van Radstake heeft recent een reeks belangrijke ontdekkingen gedaan, waaruit duidelijk werd, dat er iets heel anders aan de hand is. Niet de fibroblasten zèlf zijn de oorzaak van de ziekte, maar cellen uit het afweersysteem, plasmacytoïde dendritische cellen, ofwel pDC’s.

Sclerodermiepatiënten hebben duizend maal zo veel pDC’s in hun bloed als gezonde mensen, doordat er bij de aanmaak en uitrijping van deze cellen iets misgaat. Al deze pDC’s zetten een chemisch-biologische kettingreactie in gang, met als eindresultaat snel verouderende fibroblasten en verhardend bindweefsel overal in het lichaam. Stilstand

Tot nu toe is de relatie tussen sclerodermie en pDC’s vrijwel uitsluitend onderzocht in het laboratorium en bij muizen. Radstake gaat de Europese subsidie gebruiken om het muismodel voor sclerodermie te verbeteren. Hij wil met verschillende strategieën nagaan, of het mogelijk is de ziekte tot stilstand te brengen door de pDC’s uit te schakelen. Bijvoorbeeld door ze uit het lichaam te halen, door de signaalstofjes die ze maken te neutraliseren of door ze in het lichaam heel selectief te deactiveren.

Als dit bij kleine groepen patiënten succesvol is, breekt het moment aan om ook bij grotere groepen patiënten klinische studies op te zetten. Dat zou een enorme stap vooruit betekenen, omdat er tot nu toe tegen sclerodermie geen effectieve therapie beschikbaar is. (Bron: UMC St. Radboud)

Het Reumafonds steunt een aantal onderzoeken naar sclerodermie, uitgevoerd door Timothy Radstake.
Bron: Reumafonds