Perspectief voor mensen met erfelijke aandoening?
Slechts een kleine groep mensen met een zeldzame aandoening zou in de toekomst waarschijnlijk gebruikmaken van de techniek om te knippen en plakken in embryonaal DNA.
Volgens Ad Alblas is dat lage aantal geen argument om het niet te doen.
LOA/LHON is een zeer zeldzame erfelijke aandoening van de oogzenuw waarbij mensen op jonge leeftijd (meestal tussen de 15 en 25 jaar oud) slechtziend of blind worden. LOA wordt veroorzaakt door een mutatie in het mitochondriële DNA en wordt alleen via de vrouwelijke lijn doorgegeven: het herhalingsrisico is honderd procent. Mannen kunnen het niet doorgeven, maar worden vijf keer vaker dan vrouwen getroffen door symptomen. In Nederland hebben tussen de driehonderd en vierhonderd mensen de aandoening LOA/LHON (de belangenvereniging telt ongeveer zestig mensen).
LOA/LHON wordt veroorzaakt door een mutatie in één gen, een zogenaamde mono-genetische aandoening, die in aanmerking zou komen om te behandelen met CRISPR-Cas, omdat je met deze techniek maar één gen tegelijkertijd kunt aanpakken. Simpel gezegd: met het inzetten van CRISPR-Cas in embryo-DNA zou je LOA/LHON bij toekomstige generaties kunnen voorkomen. Volgens Ad Alblas, voorzitter van de belangenvereniging van mensen met de mitochondriële aandoening LOA/LHON (Leber’s Opticus Atrofie/Lebers Hereditaire Opticus Atrofie) kijkt ‘iedereen binnen onze vereniging reikhalzend uit naar deze techniek.”
Lees hier het volledige artikel.